FDA approva un farmaco a base di RNA per il colesterolo

Leqvio utilizza l’RNA per aiutare a mantenere bassi i livelli di colesterolo LDL nel sangue e richiede solo due dosi all’anno

La Food and Drug Administration ha approvato un nuovo tipo di farmaco per abbassare il colesterolo, sviluppato congiuntamente da Alnylam Pharmaceuticals e Novartis. Il Leqvio, utilizza l’RNA per aiutare a mantenere bassi i livelli di colesterolo delle lipoproteine a bassa densità (LDL) nel sangue, che è importante per le persone con alcune malattie cardiovascolari. La terapia iniettabile integrerà la dieta e altri farmaci per il colesterolo noti come statine, e dovrà essere presa solo due volte all’anno.

L’RNA, insieme al DNA, è un tipo di informazione genetica che ha diverse funzioni in biologia. Uno di questi ruoli è quello di fungere da messaggero (mRNA), trasmettendo le istruzioni alle cellule in modo che possano produrre importanti proteine e altri componenti. Un esempio ormai noto di questa funzione viene dai vaccini covid-19 basati sull’mRNA. Un’iniezione del vaccino dice alle cellule del corpo come produrre una parte chiave ma incompleta del coronavirus, che poi allena il sistema immunitario a riconoscere il virus, senza effettivamente causare un’infezione.

Ma c’è un’altra forma di RNA chiamata small interfering RNA (siRNA), che agisce come una sorta di contrappeso all’mRNA. Il siRNA dirà alle cellule del corpo di degradare un pezzo specifico di mRNA, impedendo alla cellula di eseguire le istruzioni genetiche contenute in quel mRNA. Questa è una parte normale della nostra biologia, ma come per l’mRNA, gli scienziati hanno sperato nella possibilità di creare pezzi sintetici di siRNA per scopi medici.

Nel caso di Leqvio, il siRNA è stato creato per ridurre la produzione di una proteina dalle cellule del nostro fegato, una proteina importante per regolare i livelli di LDL circolanti nel nostro sangue (LDC-C). Il colesterolo LDL-C costantemente alto, spesso conosciuto come il colesterolo “cattivo”, si pensa che contribuisca all’arteriosclerosi, o l’indurimento delle nostre arterie, che può quindi aumentare il rischio di attacchi di cuore e ictus. Si pensa che abbassare l’LDL-C riduca il rischio di queste complicazioni.